Die Regeln sind einfach: Ein Eimer wird mit Eiswasser befüllt, über den Kopf gehoben und ausgekippt. Anschließend müssen drei Freunde für die "Ice Bucket Challenge" nominiert werden. Ein viraler Hit, der viel Geld eingebracht hat - denn wer sich weigerte, an der Aktion teilzunehmen, war angehalten einen Geldbetrag zu spenden (viele kippten sich den Eimer drüber und spendeten trotzdem). Vorzugsweise an die "ALS Association" in den USA, die sich der Erforschung der seltenen Krankheit "Amyotrophe Lateralsklerose" verschrieben hat. Rund 100 Millionen US-Dollar kamen mit der einfachen Idee in 30 Tagen zusammen.
Die Krankheit, die mit dem Geld besiegt werden soll, ist hingegen sehr komplex und kaum verstanden. Umso erfreulicher ist es, dass Wissenschaftler nun im Fachmagazin Science neue Erkenntnisse zur Ursache von ALS vorlegen - unter anderem finanziert mit Geld, das durch die "Ice Bucket Challenge" gesammelt wurde.
Bislang wussten Mediziner nicht viel über die rätselhafte Nervenkrankheit ALS, die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark angreift und Betroffenen innerhalb weniger Jahre die Kontrolle über ihre Muskeln nimmt. Eine Heilung gibt es nicht. Patienten bekommen nach der Diagnose meist eine Lebenserwartung von drei bis fünf Jahren in Aussicht gestellt. Die Forscher der Johns Hopkins University School of Medicine, eine der renommiertesten Medizin-Fakultäten der USA, konzentrierten sich bei der Suche nach der Ursache nun auf das Protein "TDP-43". In degenerierten Gehirn- und Rückenmarkszellen von ALS-Patienten hatte man dieses Molekül bereits zu Klümpchen zusammengeballt entdeckt. Welche Rolle TDP-43 genau im Krankheitsverlauf spielt, ob das Protein also selbst Schaden anrichtet oder nur ein Nebenprodukt anderer Zellprozesse ist, war jedoch unklar.
Kranke Zellen konnten die Forscher reparieren
Die Johns-Hopkins-Forscher zeigten anhand von Experimenten mit Mäusestammzellen, dass TDP-43 wie eine Art molekulare Bremse im Erbgut wirkt. Es sorge dafür, dass einige Bereiche der DNA, die unsinnige Informationen enthalten, nicht von der Zelle verarbeitet werden, schreiben die Forscher in Science. Fehlte das Protein hingegen, dann führte die Zelle diese kryptischen Instruktionen aus. Eine Kettenreaktion kommt in Gang, die meist zum Zelltod führt - das könnte das rapide Sterben der Nervenzellen erklären. Bei ALS-Patienten sind die Proteine zwar vorhanden, doch weil sie außerhalb des Zellkerns zusammenklumpen, verlören sie wohl ihre Funktion als Wächter des Erbguts, vermuten die Forscher.
Im nächsten Schritt gelang es sogar, kranke Zellen mithilfe von Proteinen zu reparieren, die ähnlich wie TDP-43 wirken. Die Zellen erholten sich und die tödliche Kettenreaktion blieb aus. Obwohl das Experiment vorwiegend mit Mäusezellen ablief, hoffen die Forscher darauf, dass diese Ergebnisse auf Menschen übertragbar sind. In beiden Spezies sieht TDP-43 exakt gleich aus und hat ähnliche Funktionen. Auf der Diskussionsplattform Reddit wies der Erstautor Jonathan Ling daher bereits auf mögliche therapeutische Anwendungen hin: "Könnten wir die Funktion von TDP-43 in den Neuronen von ALS Patienten nachahmen", schreibt Ling, "dann besteht eine Chance, dass wir die Krankheit verlangsamen können". Genau darauf konzentrierten sich nun die Anstrengungen der Gruppe.
Plattformen wie Reddit sind für Forscher eher ein ungewöhnlicher Weg, um Öffentlichkeit zu suchen. Ling erklärt das Vorgehen damit, dass sich viele beklagt hätten, die Ice Bucket Challenge sei eine Verschwendung gewesen, mit dem Geld werde überhaupt keine Forschung finanziert. "Das ist absolut falsch", schreibt Ling. "Alle eure Spenden waren wahnsinnig hilfreich." Allerdings dürfte der Beitrag der ALS Association zur aktuellen Studie eher klein sein. In einer Auflistung führt die Stiftung die Summe von 87 000 US-Dollar an, die an die Johns Hopkins University gegangen sei.
Bis zu einer wirklichen Therapie ist es ohnehin ein weiter Weg, erklären die Science-Autoren in einer Mitteilung. Was in der Zelle passiere, wenn TDP-43 nicht funktioniere, sei nun zwar geklärt. "Aber wir wissen immer noch nicht, warum es überhaupt verklumpt."