Gentherapie:Ärzte transplantieren schwerkrankem Kind genmodifizierte Haut
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Von Kathrin Zinkant
Erstmals ist es Ärzten gelungen, die oberste Hautschicht eines Menschen fast vollständig aus genetisch veränderten, patienteneigenen Stammzellen wiederherzustellen. Das berichten Dermatologen der Ruhr-Universität Bochum in der aktuellen Ausgabe des wissenschaftlichen Journals Nature.
Der Patient war an Epidermolysis bullosa erkrankt, einem Erbdefekt, der zu einer extremen Brüchigkeit der obersten Hautschicht führt. Die Haut der Betreffenden ist daher ständig wund, verletzt und extrem anfällig für Infektionen und Krebserkrankungen. Bislang gibt es keine Heilung für die Krankheit, die in ihrer schwersten Verlaufsform schon in jungem Alter tödlich enden kann.
So wäre es beinahe auch für das siebenjährige Kind gekommen, das im Frühsommer 2015 in das Kinderhospital der Universitätsklinik Bergmannsheil in Bochum eingeliefert wurde. Die Haut des kleines Patienten war fast vollständig bakteriell entzündet. Auf 80 Prozent der Körperoberfläche ging die oberste Hautschicht, Epidermis genannt, durch die Infektion verloren. Als weitere Therapieversuche scheiterten und die Ärzte nur noch Schmerzen lindern konnten, erklärten sich die Eltern mit der experimentellen Therapie durch genetisch veränderte Stammzellen einverstanden.
Das Verfahren ähnelt der Nachzucht von Haut für Verbrennungspatienten
Dazu wurden dem Siebenjährigen, dessen Geschlecht in der Studie nicht genannt wird, Hautzellen aus einem kleinen, noch nicht zerstörten Bereich am Unterarm entnommen, kultiviert und mit einer intakten Version des fehlerhaften Gens LAMB3 versehen. Dabei nutzten die Forscher eine sogenannte virale Genfähre, die in die Zellen eindringen kann.
Die so veränderten Zellen wuchsen zu dünnen Hautstücken, die nach und nach auf die zerstörten Hautbereiche übertragen wurden. Das Verfahren ähnelt der Nachzucht von Haut für Verbrennungspatienten, eignet sich aber nicht für Brandopfer, da bei diesen auch die tieferen Hautschichten zerstört sind. Beim Bochumer Patienten konnte die verlorene Epidermis jedoch fast vollständig wiederhergestellt werden. Das Kind geht mittlerweile wieder zur Schule.
"Der Behandlungserfolg bei einem schwerkranken Kind, das Wunden auf 80 Prozent der Hautoberfläche hatte, ist eine herausragende ärztliche und pflegerische Leistung", sagt Leena Bruckner-Tuderman, leitende Dermatologin am Uniklinikum in Freiburg. Die Studie sei wichtig, weil sie das große Potenzial von Hautstammzellen belege. Die Ärztin warnt aber vor voreiligen Schlüssen: Ob die Haut des Kindes langfristig gesund bleibe, sei unklar. Außerdem hätten die Bochumer Ärzte eine Genfähre der ersten Generation verwendet. "Bei diesen Vektoren besteht prinzipiell die Sorge einer Hautkrebs-Entstehung", sagt Bruckner-Tuderman. Der ebenfalls an der Uniklinik Freiburg forschende Gentherapie-Experte Toni Cathomen hält neuere Methoden wie die Genschere Crispr-Cas9 für eine Lösung dieses Problems.