Der Schweizer Pharmakonzern Novartis will seine Gentherapie Zolgensma - mit zwei Millionen Euro das derzeit teuerste Medikament der Welt - im kommenden Jahr 100 Kindern unter zwei Jahren kostenlos zur Verfügung stellen. Das teilte das Unternehmen ...
Gentherapie
:Genschere heilt Muskelschwund bei Hunden
Der Versuch nährt Hoffnungen, das Verfahren bald auch zur Behandlung von Menschen mit der schweren Erbkrankheit einsetzen zu können. Doch es gibt einige Unwägbarkeiten.
Molekulare Therapie
:Genschere mit Problemen
Zwei Studien wecken Zweifel am Gentherapie-Verfahren Crispr, das bald Krankheiten heilen soll. Führen die damit veränderten Zellen wirklich zu Krebs?
Vorgeburtliche Therapie
:Ärzte behandeln erstmals Gendefekt im Mutterleib
Joshua hat noch nie in seinem Leben geschwitzt und wird es wahrscheinlich auch niemals tun. Seine jüngeren Geschwister sollten nicht mit dieser Gefahr leben.
Biomedizin
:Die Ära der Gentherapie beginnt
Bluterkrankheit, Leukämie, Hunter-Syndrom: Die Medizin vermeldet seit Kurzem immer mehr Erfolge gegen schwere Krankheiten. Das ist auch einer neuen Generation von Viren zu verdanken.
Hämophilie
:Neue Gentherapie weckt Hoffnung auf Heilung der Bluterkrankheit
Forschern ist es gelungen, ein wichtiges Gen in die Zellen der Patienten einzuschleusen. Weitere Studien sind notwendig, doch Ärzte sind schon jetzt begeistert.
Gentherapie
:Patient erstmals mit Gene Editing direkt im Körper behandelt
Brian Madeux hat Schmerzen - jede Sekunde des Tages. Der Eingriff mit Genscheren könnte ein Meilenstein in der Medizingeschichte werden.
Gentherapie
:Ärzte transplantieren schwerkrankem Kind genmodifizierte Haut
Es war ein letzter Versuch, dem kleinen Patienten zu helfen - und er ist gelungen. Unabhängige Experten zeigen sich beeindruckt, klinischer Alltag wird die Therapie vorerst aber trotzdem nicht.
Viren als Helfer
:Gentherapie zeigt erste positive Ergebnisse
Seit Jahren arbeiten Wissenschaftler daran, defekte Gene in Menschen durch funktionsfähige Varianten zu ersetzen. Nun berichten italienische Forscher von vorläufigen Erfolgen bei einzelnen Patienten.