Italienische Forscher berichten von vorläufigen Erfolgen durch Gentherapien bei einzelnen Patienten.
Zwei Teams um Alessandra Biffi beziehungsweise Alessandro Aiuti, beide vom San-Raffaele-Telethon-Institut für Gentherapie in Mailand, erprobten die Methode an insgesamt sechs Kindern mit schweren, genetisch bedingten Krankheiten (Science, online).
Drei von ihnen litten an einer Immunschwäche, dem Wiskott-Aldrich-Syndrom. Die anderen drei Kinder zeigten zwar noch keine Symptome. Es war aber bekannt, dass sie eine meist tödlich verlaufende, neurologische Krankheit in sich trugen, eine metachromatische Leukodystrophie.
Ziel der Therapie war es, das jeweils defekte Gen in den Zellen der Kinder durch ein funktionsfähiges zu ersetzen. Dazu wurden aus dem Blut der Patienten spezielle Stammzellen entnommen, die das defekte Gen enthielten. Im Labor wurde dieses durch ein funktionierendes Pendant ausgetauscht. Anschließend bekamen die Kinder eine Infusion mit ihren eigenen, nun genetisch veränderten Zellen.
So einfach dieses Prinzip klingt, so viele Gefahren birgt es auch. Vor allem das Einschleusen des neuen Gens in die Zellen ist riskant. Als eine Art Transportmittel für die DNA ("Genfähre") dienen im Labor hergestellte Viren. Sie unterscheiden sich von den natürlich vorkommenden und enthalten häufig - auch in den aktuellen Studien - Fragmente, die aus dem HI-Virus gewonnen wurden.
Die modifizierten Transport-Viren selbst machen den Patienten in aller Regel zwar nicht krank. In früheren Therapieversuchen aber haben sie das Erbgut vieler Patienten auf verheerende Weise aktiviert - und damit indirekt Krebs ausgelöst. So hat die Gentherapie vielleicht das Grundleiden gemildert - dafür aber eine neue, ebenfalls potenziell tödliche Krankheit verursacht. Vor allem deshalb gelten derartige Gentherapien als hochriskant und nur geeignet für manche Fälle, in denen es keine andere Behandlung gibt.
Etwa drei Jahre nach Beginn der Therapie ziehen die Forscher in Science nun ein Fazit. Demnach scheinen die sechs Patienten die Therapie gut überstanden zu haben; ihre Beschwerden besserten sich oder schritten nicht weiter fort. Doch auch die Autoren betonen, dass sich die Sicherheit der Therapie erst anhand von Langzeitdaten wirklich beurteilen ließe. Derzeit schließen die Studien von Biffi und Aiuti zehn weitere Kinder ein. Sie wurden bereits behandelt, es sei aber noch zu früh, um die Ergebnisse zu beurteilen.