Molekulare Therapie Genschere mit Problemen

Mit der Crispr-Gentechnik können Wissenschaftler das Erbgut von Zellen verändern.

(Foto: Gregor Fischer/dpa)
  • Das Crispr-Verfahren weckt Hoffnung bei todkranken Patienten und beflügelt die Phantasie von Investoren.
  • Zwei Forschergruppen haben jetzt Hinweise auf eine mögliche Krebsgefahr gefunden.
  • Andere Wissenschaftler bezweifeln die Brisanz der Ergebnisse. In Tierversuchen habe es bislang keinerlei Anzeichen für ein solches Risiko gegeben.
Von Hanno Charisius

Kein Werkzeug hat die Biotechindustrie je so elektrisiert wie die Genschere Crispr-Cas, die defekte Stellen im Erbgut von Lebewesen reparieren kann. Das hat Hoffnung von Patienten geweckt und die Fantasie von Investoren beflügelt, die bereits mehrere Milliarden Dollar in die Entwicklung von Therapien mit dem Werkzeug investiert haben. In dieser Woche jedoch gab es einen Dämpfer für die Euphorie. Zwei Forschergruppen haben unabhängig voneinander gezeigt, dass Zellen, deren Erbgut per Crispr-Genschere verändert wurde, zu Krebs führen könnten.

Der genchirurgische Eingriff funktioniert ausgerechnet in solchen Zellen besonders effektiv, die einen Defekt im Notfallprogramm haben, das vor Krebs schützen soll. Das liegt an der Funktionsweise von Crispr: Die Genschere schneidet den Erbgutstrang durch und löst damit eine Reihe von Reparaturmaßnahmen in der Zelle aus, die den Schaden beheben sollen. Bei diesen Vorgängen sind Helfer-Moleküle beteiligt, die auch Krebs verhindern sollen. Sind diese Helfer in einer Zelle verhindert, zum Beispiel, weil eine Mutation deren genetischen Bauplan zerstört hat, funktioniert die Crispr-Schere zwar besonders gut, aber das Krebsrisiko steigt eben auch.

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Als die Ergebnisse bekannt wurden, brachen die Aktienkurse einiger Unternehmen ein

Diese Beobachtung wurde jetzt in zwei Fachartikeln im Journal Nature Medicine veröffentlicht. Die Aktienkurse der auf Crispr-Therapien spezialisierten Unternehmen stürzten daraufhin ab, einige verloren mehr als zehn Prozent ihres Börsenwertes. Dabei glauben selbst die an den Untersuchungen beteiligten Forscher nicht, dass ihre Ergebnisse das Aus für die Technologie bedeuten.

"Wir wollen nicht alarmistisch klingen und sagen auch nicht, dass Crispr schlecht oder gefährlich ist", teilt etwa Jussi Taipale in einem Schreiben der University of Cambridge mit. Der Professor für Biochemie leitete eine der beiden Studien und hat keine Zweifel daran, dass die gentechnische Methode einmal "ein wichtiges Werkzeug der Medizin sein wird". Deshalb sei es wichtig, möglichen Sicherheitsbedenken die gebotene Aufmerksamkeit zu schenken. "Wie bei jeder medizinischen Behandlung gibt es mögliche Nebenwirkungen, die gegen den Nutzen abgewogen werden müssen."

Auch muss sich erst noch zeigen, ob die im Labor in Zellstudien gemachten Beobachtungen tatsächlich auch eine Bedeutung für Patienten haben. Der Embryologe Robin Lovell-Badge vom englischen Francis Crick Institute etwa gibt zu bedenken, dass der Effekt in den zahlreichen Tierversuchen mit Crispr bislang nicht aufgetaucht ist. Er verweist außerdem auf Untersuchungen, bei denen in einem Crispr-Ansatz nahezu sämtliche Zellen im Experiment verändert wurden. Solch hohe Raten hält er für ausgeschlossen, wenn die gentechnische Veränderung nur bei ausgeschalteter Krebsabwehr funktionieren könnte.

Lovell-Badge sieht deshalb keinen Grund, Crispr-Therapien grundsätzlich infrage zu stellen. Er hofft jedoch, dass bei künftigen Versuchen die veränderten Zellen darauf untersucht werden, ob ihr Reparatursystem noch zuverlässig funktioniert, bevor sie Patienten gegeben werden.

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Womöglich taucht der beobachtete Effekt ausschließlich in jenen Zellen auf, die von den beiden Arbeitsgruppen in ihren Experimenten verwendet wurden und hat in klinischen Anwendung, also an Patienten, gar keine Bedeutung. Angesichts der vielen offenen Fragen rechtfertigt Studienleiter Jussi Taipale die Veröffentlichung der Beobachtungen zum jetzigen Zeitpunkt dennoch mit den "potenziellen" Risiken, "auch wenn wir die Mechanismen noch nicht verstehen".