Seit der Entdeckung des Humanen Immundefizienz-Virus (HIV) im Jahr 1983 erzielt die Forschung regelmäßig Fortschritte im Kampf gegen den Erreger. Wie das Fachjournal Nature Medicine nun berichtet, gelang es Medizinern zum bisher dritten Mal weltweit, einen krebskranken HIV-Infizierten mithilfe einer Stammzelltransplantation von beiden Erkrankungen zu heilen.
Der "Düsseldorf-Patient"- in Anspielung auf seine Behandlung im Universitätsklinikum Düsseldorf - ist ein heute 53-jähriger Mann, bei dem im Jahr 2011, drei Jahre nach seiner HIV-Diagnose, eine akute myeloische Leukämie festgestellt wurde. Er erhielt 2013 eine Stammzelltransplantation. Bis 2018 konnten die behandelnden Ärzte keinen Hinweis auf das Virus mehr finden, sodass sie die antivirale Therapie stoppten. Nachdem sie auch in den vergangenen fünf Jahren keine Anzeichen für ein Wiederauftreten der Infektion verzeichneten, sprechen die Wissenschaftler inzwischen von einer vollständigen Heilung des Patienten.
Eine Stammzellspende zu empfangen, birgt ein hohes Risiko für Komplikationen
Für die Therapie des "Düsseldorf-Patienten" verwendeten die Ärzte gespendete Stammzellen, die über die Genmutation CCR5Δ32 verfügen. Diese Mutation sorgt dafür, dass es auf der Zelloberfläche keinerlei CCR5-Rezeptoren gibt, an denen das HI-Virus andocken könnte. Ohne Rezeptoren ist es dem Virus nur noch schwer möglich, in Zellen einzutreten und sie daraufhin zu infizieren. Wer diese Mutationen in sich trägt, ist also nahezu resistent gegen den Erreger. Das Problem dabei: Nur ein Prozent aller potenziellen Spender verfügt über Stammzellen mit der nötigen Mutation. Menschen mit außereuropäischer Abstammung tragen den relevanten Genotyp gar nicht in sich. Mangels passender Spender ist eine Behandlung, wie sie der "Düsseldorf-Patient" erfahren hat, also nur für wenige Patienten möglich.
"Ziel der Transplantation war von Beginn an, sowohl die Leukämie als auch das HI-Virus in den Griff zu bekommen", sagte der behandelnde Arzt Guido Kobbe von der Uniklinik Düsseldorf der dpa. Mit dem Erfolg hofft das Forschungsteam nun, dass die Studie Möglichkeiten aufzeigt, künftig auch HIV-Infizierte ohne Krebs durch Transplantation geneditierter Stammzellen zu behandeln. Dabei würde die Mutation beispielsweise durch den Einsatz von Genscheren wie Crispr/Cas eingefügt.
Doch die Hürden sind hoch, denn das Empfangen einer Spende kann schwere Nebenwirkungen zur Folge haben. "Dieses Risiko ist vor dem Hintergrund einer unausweichlich tödlich verlaufenden Blutkrebserkrankung akzeptabel, nicht jedoch im Kontext einer Krankheit, die sich - wie die HIV-Infektion - heute gut kontrollieren lässt", sagt Boris Fehse, Leiter der Forschungsabteilung Zell- und Gentherapie am Uniklinikum Hamburg-Eppendorf dem Science Media Center (SMC).
Eine Ausweitung des Therapieansatzes auf HIV-Infizierte ohne Krebs ist aus Sicht vieler Experten daher eher eine Hoffnung für die Zukunft. "Hierbei scheint ein Problem zu sein, dass bei entsprechenden gentherapeutischen Ansätzen nachher alle Zellen die CCR5-Genmutation aufweisen müssen", sagt Jürgen Rockstroh, Leiter der Infektiologie am Universitätsklinikum Bonn dem SMC. Dies sei aber nicht unbedingt für alle Zellen erreichbar, sodass immer ein Reservoir von nicht gentherapeutisch veränderten Zellen verbleibe.
Und doch: Dass nach dem "Berlin-Patienten" und dem "London-Patienten" nun auch der "Düsseldorf-Patient" erfolgreich therapiert wurde, sei grundsätzlich ermutigend, so Rockstroh. "Dies unterstreicht, dass diese Ansätze vielversprechend sind."
