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Krebs-Therapie:Erste Gentherapie gegen Krebs steht kurz vor der Zulassung

Blutproben eines Patienten der die CAR-T-Zelltherapie macht, eine Immuntherapie die das körpereigene Abwehrsystem mobilisiert.

(Foto: Elaine Thompson/AP)
  • Ein Expertenteam der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung einer Gentherapie gegen Blutkrebs empfohlen.
  • Mit dem Verfahren soll das körpereigene Abwehrsystem mobilisiert und so Patienten in die Lage versetzt werden, seinen Krebs eigenständig zu bekämpfen.
  • Onkologen setzen große Hoffnungen in neue Behandlungen.

Emily "Emma" Whitehead trug zur Expertenanhörung der amerikanischen Arzneimittelbehörde kurze blaue Shorts und eines dieser modernen lila Tops, bei denen die Schultern über den Ärmeln frei liegen. Ein typisches Teenageroutfit. Was nicht von Belang wäre, hätte Emma an jenem Dienstag im Juli nicht überhaupt ausgesehen wie eine völlig gesunde 12-Jährige: etwas pummelig, rundes Gesicht, der Blick schüchtern.

Vor sechs Jahren hätte niemand gedacht, dass sie jetzt noch leben würde. Emma litt unter einer akuten lymphoblastischen Leukämie, kurz ALL genannt, einer bei Kindern häufigen und gut zu behandelnden Form von Blutkrebs. Normalerweise. Bei Emma allerdings wollte die Krankheit nicht weichen: Der Krebs war zweimal nach der Chemotherapie zurückgekehrt.

Die Ärzte sahen keine Chance mehr für das Mädchen.

Weil Emma aber heute lebt und so wunderbar normal und pubertär aussieht, wird der Tag nach der besagten Anhörung im Juli wohl zu einem historischen Moment in der Medizin. Ein Expertenteam der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA hat vor wenigen Wochen die Zulassung einer Gentherapie gegen Blutkrebs empfohlen. Falls die FDA der Empfehlung ihrer Experten folgt, und das ist die Regel, wird diese Gentherapie die erste der Geschichte sein, die den amerikanischen Markt erreicht. Noch dazu gehört die CAR-T-Zelltherapie, wie die Behandlung heißt, zu den sogenannten Immuntherapien. Das heißt, sie mobilisiert das körpereigene Abwehrsystem und versetzt den Patienten in die Lage, seinen Krebs eigenständig zu bekämpfen.

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Onkologen setzen große Hoffnungen in neue Behandlungen dieses Typs, zumal die vergangenen Jahre gezeigt haben, dass einige - längst nicht alle - der Ansätze tatsächlich funktionieren. Wenn auch unterschiedlich überzeugend und selten so fulminant, wie die CAR-T-Zelltherapie bei Emma.

2012 war die damals Siebenjährige das erste Kind, das mit der sehr experimentellen Methode behandelt wurde. Entwickelt hatte das Konzept der Immunologe Carl June von der University of Pennsylvania, einer internationalen Koryphäe für die Biologie sogenannter T-Zellen. Diese weißen Blutkörperchen sind in den meisten Fällen dafür zuständig, Viren im Körper zu bekämpfen. Sie erkennen mithilfe eines Oberflächeneiweißes, dem sogenannten T-Zell-Rezeptor, ob Körperzellen von den Erregern befallen sind. Die T-Zellen "killen" dann kranke Kollegen, bevor sich das Virus weiter in ihnen vermehren kann.

Was, wenn man die Killer auf die Krebszellen abrichten könnte?

Diese Killer-T-Zellen sind sehr effektiv, wenn sie krankes Gewebe gut vom gesunden Rest unterscheiden können. Im Fall von Krebs ist das aber sehr häufig nicht der Fall. Man findet in Tumorgewebe zwar T-Zellen, die den Tumor angreifen können, bloß reicht ihre Zahl und die Präzision der Erkennung meist nicht aus, um das kranke Gewebe wirksam zu bekämpfen. Was aber, wenn man die Killer mobilisieren, also auf die Krebszellen abrichten könnte?

Die Idee ist nicht neu, schon in den 1980er-Jahren haben Mediziner Verfahren entwickelt, um das T-Zell-Arsenal von Patienten gegen Krebs und einige andere, schwer zu behandelnde Krankheiten aufzurüsten. Erst nach dem Millennium war das Verständnis der immunologischen Vorgänge aber ausreichend. Inzwischen haben sich in der Forschung vor allem Konzepte etabliert, bei denen die Killer-T-Zellen den Patienten entnommen, genetisch verändert und den Patienten zurückgespritzt werden: Die T-Zell-Rezeptor-Therapie setzt dabei auf einen maßgeschneiderten T-Zell-Rezeptor, der die Krebszellen besonders gut erkennt. Den entnommenen weißen Blutkörperchen wird das Gen für diesen Rezeptor ins Erbgut eingebaut, sodass die Killer nach der Rückkehr in den Patienten mit geballter Kraft gegen die Tumorzellen vorgehen können.