Gentherapie: „Eine gute Nachricht für alle Patienten mit genetischen Erkrankungen“

Der junge Patient mit dem Kardiologen Kiran Musunuru und der Kindermedizinerin Rebecca Ahrens-Nicklas am Children's Hospital of Philadelphia. (Foto: HANDOUT/AFP)

Erstmals haben Ärzte ein Baby mithilfe einer personalisierten Gentherapie von einem seltenen Gendefekt geheilt. Forschende sprechen von einer „herkulischen Leistung“, die Hoffnung mache.

Der kleine Junge war keine zwei Tage alt, da zeigte sich schon, dass irgendetwas nicht mit ihm stimmte. Er war lethargisch, mochte nicht trinken und hatte starke Krämpfe. Die Ärzte vom Kinderkrankenhaus in Philadelphia schalteten sofort: Offenbar hatte das Kind einen schwerwiegenden Gendefekt, der dazu führte, dass sein kleiner Körper zu viele Ammoniumionen bildete. Das war lebensgefährlich. Sie beschlossen, den Eltern eine völlig neuartige Therapie anzubieten, mit der sie den Gendefekt des Babys beheben wollten. Und nun, einige Monate später, scheint das Kind tatsächlich gerettet zu sein, wie die Ärzte im New England Journal of Medicine berichten. Damit schrieben sie Medizingeschichte, denn es handelt sich um die erste personalisierte Gentherapie einer seltenen genetischen Erkrankung.